A terapia gênica é entendida pela transferência de material genético com o propósito de prevenir ou curar uma enfermidade qualquer. No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito.
Trata-se de uma ideia muito simples, de uma forma genérica, as etapas envolvidas em um experimento de terapia gênica são: o isolamento do gene, a construção de um vetor, a transferência para células no tecido-alvo e a produção da proteína codificada e expressa pelo gene terapêutico nessas células. Como se trata da transferência de um gene novo para um tecido causando benefício terapêutico, é mais uma estratégia de terapia gênica que já deu seus primeiros passos e continua sendo estudada em seres humanos, com grande possibilidade de sucesso.
Doenças genéticas adquiridas durante a vida, como o câncer, doenças do coração e infecções virais (Aids, por exemplo), no entanto, também são alvos para tratamentos com terapia gênica. A ideia nesses casos é basicamente introduzir genes que possam interferir no metabolismo da célula cancerosa, bloquear a replicação viral ou simplesmente estimular o sistema de defesa imunológico, propiciando um benefício terapêutico ao paciente.
Outro exemplo fácil de entendimento é a hemofilia, em que os indivíduos têm uma mutação em um dos genes responsáveis pela síntese de um dos fatores de coagulação. Caso esse fator seja reintroduzido no sangue, o tempo de coagulação volta ao normal, evitando hemorragias que podem ser fatais. Para que haja o benefício terapêutico é necessário que o gene seja expresso nas células de um tecido do indivíduo que possibilite a liberação do fator de coagulação no sangue. Nesse caso, as células do fígado mostraram-se apropriadas, pois esse órgão é intensamente irrigado.
Uma equipe médica norte-americana já inseriu um gene sadio no organismo de uma menina doente e a criança melhorou após esse tratamento. Começou então uma nova era. A era da terapia gênica (ou terapia genética), ou seja, o procedimento destinado a introduzir em um organismo, com o uso de técnicas de DNA recombinante, genes sadios (nesse contexto denominados "genes terapêuticos") para substituir, manipular ou suplementar genes inativos ou disfuncionais.
Os avanços recentes estão sem dúvida fazendo renascer as perspectivas e ainda requerem intenso trabalho de pesquisa que trará mais aplicações bem-sucedidas da terapia gênica. E esta deve se firmar como importante ferramenta na prática clínica.
Referências:
Linden, Rafael; Estud. av. vol.24 no.70 São Paulo 2010.
Menck, Carlos; Revista USP, São Paulo, n.75.
